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4月2日，江北新区dafacasino网页版官网园区全球体内基因编辑和碱基编辑技术开拓者尧唐生物宣布，其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-101已成功完成首例受试者的给药，该药针对治疗家族性高胆固醇血症（FH）。

家族性高胆固醇血症又称家族性高脂血症。临床特点是低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高、早发心血管疾病家族史。FH是是脂质代谢疾病中最严重的一种，可导致动脉粥样硬化，以及各种危及生命的心血管疾病并发症出现。中国杂合子FH患病人数约为276万～691万。

YOLT-101是尧唐生物自主研发的新一代体内基因编辑药物，同时采用了尧唐自主专利的碱基编辑器（YolBE）和新型脂质纳米颗粒（LNP）递送载体，有望为FH患者提供更多治疗方案。YOLT-101的临床前数据表明，该药物在NHP大动物模型中，实现了一次给药长达近两年的LDL-C大幅度降低。在未来的临床应用中，有望实现“一次给药，终生获益”的治疗效果。

此次临床研究于蚌埠医科大学第一附属医院、第二附属医院开展，由蚌埠医科大学第一附属医院完成首例受试者给药。本次试验是单臂、开放性、单剂量递增试验，其主要研究目的是评估YOLT-101在家族性高胆固醇血症患者中单次给药的安全性、耐受性，确定最佳生物活性剂量（OBD），并初步评估YOLT-101单次给药对血浆中脂质和脂蛋白水平的影响。

尧唐生物创始人吴宇轩博士：“YOLT-101的成功给药再一次验证了尧唐团队强大的执行力和临床转化能力，代表着体内基因编辑药物在该治疗领域的重要里程碑，期望YOLT-101能早日为家族性高胆固醇血症患者带来前所未有的疗效。尧唐生物将继续积极推进YOLT-101的临床开发，持续开展体内基因编辑药物系列临床试验，早日为全球患者提供更先进、更创新的医疗解决方案。”

尧唐生物

尧唐生物成立于2021年7月，是一家以创新为驱动的高科技生物技术公司。公司专注于体内基因编辑技术，并通过mRNA-LNP递送系统开发新一代体内基因编辑药物，旨在为患者提供创新型基因治疗方案，满足全球未被满足的医疗需求。

尧唐生物依托多个技术创新平台，成功发掘和进化了新一代基因编辑器YolCas和碱基编辑器YolBE，获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒（LNP），实现了更高效率的体内递送。公司的产品管线可覆盖针对心血管疾病、代谢疾病、传染性疾病及更多常见慢性疾病和遗传性疾病的治疗，并对靶向适应症实现“一次给药、终身治愈”的治疗效果。尧唐生物已建立上海研发总部和南京GMP生产基地，并开发了完善的mRNA-LNP药物生产工艺及分析检测平台，其首个基于LNP递送的体内基因编辑药物已获批临床。